總有人第一個(gè)吃螃蟹，剛剛在CDE官網(wǎng)公布了受理第一個(gè)CAR-T臨床申請(qǐng)，該臨床申請(qǐng)受理號(hào)：CXSL1700201，提交申請(qǐng)的單位為南京傳奇生物科技有限公司，這匹從2017年ASCO年會(huì)上殺出的中國黑馬搶得先機(jī)并不令人驚訝。

從CDE官網(wǎng)公布的數(shù)據(jù)來看，南京傳奇按照治療用生物制品1類提交的臨床注冊(cè)申請(qǐng)，這離國家推出細(xì)胞治療類產(chǎn)品按照藥品申報(bào)的文件公示還不到一個(gè)月時(shí)間。

藥品名稱：“LCAR-B38M CAR-T細(xì)胞自體回輸制劑（簡(jiǎn)稱：LCAR-B38M細(xì)胞制劑），LCAR-B38M這個(gè)名稱在ASCO年會(huì)上早已進(jìn)行報(bào)道，當(dāng)時(shí)的臨床結(jié)果秒殺這一領(lǐng)域的領(lǐng)頭羊BlueBird，結(jié)果一出驚艷全場(chǎng)。

臨床研究

LCAR-B38M客觀緩解率達(dá)到了100%

臨床結(jié)果

LCAR-B38M是一款靶向BCMA（CD269）的CAR-T療法，這類蛋白在血液癌癥細(xì)胞上普遍存在。在一項(xiàng)有35名復(fù)發(fā)性或耐藥性多發(fā)性骨髓瘤患者參與的臨床試驗(yàn)中，該療法的客觀緩解率達(dá)到了100%。在最早接受治療的19名患者里，14名達(dá)到了嚴(yán)格的完全緩解（sCR），剩下5名出現(xiàn)部分緩解，其中4名的狀況非常良好。值得一提的是，該試驗(yàn)中5名經(jīng)治超過1年的患者依舊處于sCR期。

CAR-T療法LCAR-B38M研究數(shù)據(jù)

密西根大學(xué)的腫瘤學(xué)專家Michael S. Sabel教授說：“盡管研究還處于早期，但這些數(shù)據(jù)強(qiáng)烈表明這款 CAR-T療法能讓多發(fā)性骨髓瘤出現(xiàn)緩解，對(duì)于難治的癌癥來說，如此高的緩解率相當(dāng)罕見。這表明免疫療法與精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)的研究終于迎來了回報(bào)。我們希望在多發(fā)性骨髓瘤與其他癌癥的成功治療基礎(chǔ)上，能迎來更多新研究?！?/span>

南京傳奇的首席科學(xué)官Frank Fan博士透露，該公司計(jì)劃在中國招募100名患者參與臨床試驗(yàn)。在美國，類似的臨床試驗(yàn)有望在2018年啟動(dòng)。

背景介紹

以BCMA為靶點(diǎn)的細(xì)胞治療藥物競(jìng)爭(zhēng)激烈

B細(xì)胞成熟抗原（BCMA）作為一種極為重要的B細(xì)胞生物標(biāo)志物，之所以引起極大關(guān)注，是因?yàn)樗腞NA幾乎總是在多發(fā)性骨髓瘤細(xì)胞中發(fā)現(xiàn)，并且該蛋白也被發(fā)現(xiàn)存在于多發(fā)性骨髓瘤患者惡性漿細(xì)胞表面。這兩個(gè)因素均表明BCMA絕對(duì)是值得耕耘的靶點(diǎn)。

在血液系統(tǒng)惡性腫瘤中，多發(fā)性骨髓瘤屬于第二常見的病種，約占13%。由于該疾病復(fù)發(fā)頻繁，且伴有多種相關(guān)并發(fā)癥，因此一直以來被視為絕癥。隨著多發(fā)性骨髓瘤與其他B細(xì)胞相關(guān)疾病的蔓延，醫(yī)藥界急于研發(fā)針對(duì)B細(xì)胞的特效療法。

目前有希望的治療方法大多是以BCMA為靶點(diǎn)的免疫療法，市場(chǎng)紛繁復(fù)雜，大中小企業(yè)同臺(tái)競(jìng)技。國外細(xì)胞治療企業(yè)包括bluebird bio、Celgene、Novartis、Kite Pharma、Juno Therapeutics、Poseida Therapeutics等生物醫(yī)藥公司，以及參與BCMA研究的賓夕法尼亞大學(xué)Abramson癌癥中心、紀(jì)念斯隆凱特林癌癥中心(MSKCC)、國立癌癥研究所(NCI)、中國西南醫(yī)院和斯克里普斯研究所等主要科研單位。

BCMA-CAR-T療法對(duì)比

總結(jié)

以BCMA為靶點(diǎn)的細(xì)胞治療藥物競(jìng)爭(zhēng)激烈

CAR-T細(xì)胞治療作為藥品申報(bào)已經(jīng)成為行業(yè)共識(shí)，國內(nèi)的細(xì)胞治療發(fā)展迅猛，傳奇生物開了一個(gè)好頭，接下來還會(huì)有更多企業(yè)進(jìn)行申報(bào)，拿到臨床批件并且順利完成臨床試驗(yàn)才是重要的里程碑，我們期待中國第一個(gè)CAR-T藥物上市。醫(yī)麥客后續(xù)會(huì)實(shí)時(shí)跟蹤進(jìn)展，給讀者呈現(xiàn)更多深度獨(dú)家的資訊報(bào)道。(生物谷世聯(lián)博研Bioexcellence）