STM：干細(xì)胞遺傳修飾可改善糖尿病

根據(jù)最近一項(xiàng)研究，研究人員利用從一名患有罕見(jiàn)的胰島素依賴(lài)型糖尿病（Wolfram綜合癥）的患者皮膚上提取的細(xì)胞誘導(dǎo)產(chǎn)生多能干細(xì)胞，并且將其轉(zhuǎn)化為分泌胰島素的細(xì)胞，通過(guò)基因編輯工具CRISPR-Cas9，糾正導(dǎo)致該綜合癥的基因缺陷。然后，他們將這些細(xì)胞植入小鼠體內(nèi)，并治愈了這些小鼠的糖尿病。

這一來(lái)自華盛頓大學(xué)醫(yī)學(xué)院圣路易斯分校的研究人員的研究結(jié)果表明，CRISPR-Cas9技術(shù)可能作為治療糖尿病，特別是由單一基因突變引起的糖尿病的有力武器。該研究于4月22日在線發(fā)表在《Science Translational Medicine》雜志上。

（圖片來(lái)源：Www.pixabay.com）

Wolfram 綜合征患者在兒童時(shí)期或青少年時(shí)期發(fā)展為糖尿病，并迅速需要胰島素替代治療，需要每天多次注射胰島素。大多數(shù)患者會(huì)出現(xiàn)視力和平衡問(wèn)題以及其他問(wèn)題，在許多患者中，該綜合征會(huì)導(dǎo)致早期死亡。

"這是CRISPR首次被用于修復(fù)因基因缺陷引起的糖尿病，"共同研究者、華盛頓大學(xué)醫(yī)學(xué)和生物醫(yī)學(xué)工程助理教授Jeffrey R. Millman博士說(shuō)。

Wolfram綜合征是由單一基因的突變引起的，因此，研究人員希望了解通過(guò)將干細(xì)胞技術(shù)與CRISPR結(jié)合起來(lái)，能夠糾正由突變引起的糖尿病。

幾年前，Millman及其同事發(fā)現(xiàn)了如何將人類(lèi)干細(xì)胞轉(zhuǎn)化為胰腺β細(xì)胞。研究人員開(kāi)發(fā)了一種新的技術(shù)，可以更有效地將人類(lèi)干細(xì)胞轉(zhuǎn)化為β細(xì)胞，這種細(xì)胞在控制血糖方面有相當(dāng)好的效果。

在這項(xiàng)研究中，他們采取了額外的步驟，從患者身上提取這些細(xì)胞，并在這些細(xì)胞上使用CRISPR-Cas9基因編輯工具來(lái)糾正導(dǎo)致Wolfram綜合征(WFS1)的基因突變。然后，研究人員將這些基因編輯過(guò)的細(xì)胞與來(lái)自同一批沒(méi)有經(jīng)過(guò)CRISPR編輯的干細(xì)胞的胰島素分泌β細(xì)胞進(jìn)行了比較。

作者通過(guò)皮下植入的方式給患有糖尿病的小鼠植入CRISPR編輯過(guò)的細(xì)胞，結(jié)果顯示，糖尿病很快就消失了，而且在整個(gè)六個(gè)月的監(jiān)測(cè)中，動(dòng)物的血糖水平一直保持在正常范圍內(nèi)。相比之下，接受未經(jīng)編輯的β細(xì)胞的小鼠仍然患有糖尿病。

未來(lái)，利用CRISPR來(lái)糾正β細(xì)胞中的某些突變，可能會(huì)幫助那些由多種遺傳和環(huán)境因素導(dǎo)致的糖尿病患者。"我們很興奮的是，我們能夠?qū)⑦@兩種技術(shù)結(jié)合起來(lái)，并利用CRISPR糾正遺傳缺陷，"Millman說(shuō)。"事實(shí)上,我們發(fā)現(xiàn)矯正后的β細(xì)胞與沒(méi)有糖尿病的健康人的干細(xì)胞分化而來(lái)的β細(xì)胞沒(méi)有區(qū)別。"

研究人員表示,今后,用干細(xì)胞制造β細(xì)胞的過(guò)程應(yīng)該會(huì)變得更容易。例如,科學(xué)家們已經(jīng)開(kāi)發(fā)出了侵?jǐn)_性較小的方法,從血液中制造誘導(dǎo)性多能干細(xì)胞--他們正在研究從尿液樣本中開(kāi)發(fā)干細(xì)胞。（生物谷 Bioon.com）

小編推薦會(huì)議  2020（第十一屆）細(xì)胞治療國(guó)際研討會(huì)

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