通用型CAR-T細(xì)胞療法！亙喜生物TruUCAR GC027治療T淋巴細(xì)胞白血病(T-ALL)完全緩解率100%！

亙喜生物科技集團(tuán)（Gracell Bio）是一家臨床階段的免疫細(xì)胞與基因治療公司。近日，該公司在2020年美國癌癥研究協(xié)會(huì)（AACR）虛擬年會(huì)上公布了其通用型TruUCAR GC027治療復(fù)發(fā)性或難治性(R/R)急性T淋巴細(xì)胞白血病(T-ALL)的一項(xiàng)I期臨床試驗(yàn)的結(jié)果。
T-ALL是一種急性淋巴細(xì)胞白血病(ALL)，在兒童ALL中的比例占到12%-15%，而在成人ALL中的占比高達(dá)20%-25%，屬于難治性疾病，臨床未被滿足需求巨大。復(fù)發(fā)性或難治性T-ALL的現(xiàn)有治療效果仍不理想，治療手段極為有限。大多數(shù)T-ALL患者在多種藥物聯(lián)合化療后的兩年內(nèi)出現(xiàn)復(fù)發(fā)。此次會(huì)上的研究報(bào)告了經(jīng)過TruUCAR GC027治療的5名患者早期安全與療效結(jié)果。
該臨床試驗(yàn)是由研究者發(fā)起 (IIT) 的首次人體試驗(yàn)，旨在評(píng)估通用型TruUCAR GC027治療R/R T-ALL患者的安全性和有效性。截止到今年2月，該試驗(yàn)共入組5名R/R T-ALL受試者，受試者曾接受的既往治療中位數(shù)為5次（范圍為1-9 次）。基線的骨髓腫瘤負(fù)荷為38.2%（范圍為4%-80.2%）。所有患者均接受了單次TruUCAR GC027的輸注，輸注計(jì)量為高中低三組計(jì)量組中的一種：0.6*10^7 細(xì)胞/公斤、1.0*10^7 細(xì)胞/公斤，或1.5*10^7 細(xì)胞/公斤。值得注意的是，5名受試者均未進(jìn)行人類白細(xì)胞組織相容性抗原（HLA）配型，輸注后均未接受造血干細(xì)胞移植（HSCT）。
通過28天隨訪，對(duì)5名受試者進(jìn)行了評(píng)估，其中：（1）5名(100%)受試者獲得完全緩解，其中包括血細(xì)胞數(shù)量完全或未完全恢復(fù)(CR/CRi)；（2）4名(80%)受試者獲得最小殘留疾病陰性的完全緩解(MRD-CR)。（3）所有5名受試者均能夠耐受TruUCAR? GC027單次輸注，試驗(yàn)中未觀察到神經(jīng)毒性事件或急性移植物抗宿主病(aGvHD)發(fā)生，同時(shí)觀察到所有5名受試者均出現(xiàn)不同程度的細(xì)胞因子釋放綜合征(CRS)，均在可控范圍內(nèi)。
GC027使用了亙喜獨(dú)有的TruUCAR專利技術(shù)，利用無需進(jìn)行HLA匹配的健康供者T細(xì)胞，是一種在研的即用型CAR-T細(xì)胞療法，能夠靶向CD7抗原表達(dá)的腫瘤細(xì)胞，用于治療T細(xì)胞惡性腫瘤。
TruUCAR是亙喜生物獨(dú)有的專利平臺(tái)技術(shù)，對(duì)T細(xì)胞上選定的基因進(jìn)行編輯，在不使用免疫抑制藥物的情況下降低移植物抗宿主病(GvHD)和免疫排斥的風(fēng)險(xiǎn)。TruUCAR技術(shù)使得同種異體CAR-T細(xì)胞可在HLA不匹配的患者（受者）體內(nèi)增殖并持續(xù)存在，同時(shí)控制GvHD的風(fēng)險(xiǎn)。
TruUCAR產(chǎn)品的目標(biāo)病人，包括但不限于那些已接受自體CAR-T治療但無法獲益，或因感染原因?qū)е聼o法提供合規(guī)的細(xì)胞，或自體CAR-T細(xì)胞生產(chǎn)失敗的患者；更重要的是，TruUCAR產(chǎn)品即用型的屬性，使得患者能夠得到及時(shí)救治；其低廉的制造成本使得重復(fù)給藥的方案成為可能。除了T-ALL抗原以外，該平臺(tái)技術(shù)還可用于其它血液腫瘤的靶點(diǎn)。 （世聯(lián)博研(Bioexcellence)世聯(lián)博研Bioexcellence）

小編推薦會(huì)議  2020（第十一屆）細(xì)胞治療國際研討會(huì)

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