Vertex制藥公司近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予在研細(xì)胞療法VX-880快速通道資格（FTD），VX-880是一種干細(xì)胞衍生的、完全分化的胰島細(xì)胞療法，用于治療1型糖尿病（T1D）。

快速通道資格（FTD）旨在加速針對嚴(yán)重疾病的藥物開發(fā)和快速審查，以解決關(guān)鍵領(lǐng)域嚴(yán)重未獲滿足的醫(yī)療需求。實驗性藥物獲得快速通道資格，意味著藥企在研發(fā)階段可以與FDA進(jìn)行更頻繁的互動，在提交上市申請后如果符合相關(guān)標(biāo)準(zhǔn)則有資格進(jìn)行加速審批和優(yōu)先審查，此外也有資格進(jìn)行滾動審查。

值得一提的是，VX-880是第一個利用完全分化的、產(chǎn)生胰島素的胰島細(xì)胞治療1型糖尿病的干細(xì)胞衍生療法。另外，VX-880是已知的第一個也是唯一一個被授予快速通道資格（FTD）的胰島替代療法。VX-800用于替代1型糖尿病患者中被破壞的胰島細(xì)胞，有潛力對1型糖尿病患者產(chǎn)生有意義的影響。

Vertex公司已啟動了一項1/2期單臂、開放標(biāo)簽臨床試驗，采用VX-880對伴有低血糖意識受損和嚴(yán)重低血糖的1型糖尿?。═1D）患者進(jìn)行治療。這是一項連續(xù)的、多部分的臨床試驗，將評估不同劑量VX-880的安全性和有效性，大約將有17例患者參加這項臨床試驗。

Vertex執(zhí)行副總裁兼細(xì)胞和基因治療主管Bastiano Sanna博士表示：“該項目源于Doug Melton博士實驗室的開創(chuàng)性工作，在Semma Therapeutics取得了進(jìn)展，Vertex的團(tuán)隊已經(jīng)加速并將其引入臨床。我們的方法是唯一能產(chǎn)生完全分化和功能齊全的胰島素分泌胰島的方法。我們很高興收到FDA的快速通道資格認(rèn)定，這將有助于開發(fā)和加快審查藥物治療嚴(yán)重疾病和填補未滿足的醫(yī)療需求。我們將繼續(xù)緊急工作，將這種創(chuàng)新療法帶給患者。

1型糖尿?。═1D）是由于胰腺中產(chǎn)生胰島素的胰島細(xì)胞的自身免疫破壞，導(dǎo)致胰島素分泌減少和血糖控制受損。缺乏胰島素會導(dǎo)致身體對營養(yǎng)物質(zhì)的處理異常，從而導(dǎo)致高血糖水平。高血糖會導(dǎo)致糖尿病酮癥酸中毒，隨著時間的推移，會導(dǎo)致并發(fā)癥，如腎病/衰竭、眼病（包括視力喪失）、心臟病、中風(fēng)、神經(jīng)損傷甚至死亡。由于胰島素輸送系統(tǒng)的局限性和復(fù)雜性，T1D患者的血糖控制很難達(dá)到和維持平衡。低血糖仍然是血糖管理的一個關(guān)鍵限制因素，嚴(yán)重低血糖可導(dǎo)致意識喪失、昏迷、癲癇發(fā)作、受傷，甚至致命。目前除了胰島素治療外，治療T1D的選擇有限。

VX-880（原名STx-02）是一種研究性異基因人干細(xì)胞衍生胰島細(xì)胞療法，目前正計劃對低血糖意識受損和嚴(yán)重低血糖的T1D患者進(jìn)行評估。VX-880有潛力通過恢復(fù)胰島細(xì)胞功能（包括胰島素的產(chǎn)生）來恢復(fù)機(jī)體調(diào)節(jié)血糖水平的能力。

VX-880臨床試驗將包括完全分化的功能性胰島細(xì)胞的輸注，以及長期的聯(lián)合免疫抑制治療，以保護(hù)胰島細(xì)胞免受免疫排斥。（生物谷世聯(lián)博研Bioexcellence）

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