日前，據(jù)國家藥監(jiān)局CDE公示信息，科濟生物CT053全人抗BCMA自體CAR-T細(xì)胞注射液擬納入突破性治療品種，擬定適應(yīng)癥為復(fù)發(fā)難治多發(fā)性骨髓瘤（R/R MM）。

據(jù)了解，CT053是由科濟生物自主研發(fā)的創(chuàng)新療法，采用全人抗體靶向B細(xì)胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受體（CAR）修飾的T細(xì)胞，主要目標(biāo)適應(yīng)癥為R/R MM。BCMA則是一種極其重要的B細(xì)胞生物標(biāo)志物，廣泛存在于MM細(xì)胞表面，近年來已成為MM和其他血液系統(tǒng)惡性腫瘤的一個非常熱門的免疫治療靶點。

目前，CT053在國內(nèi)正處于I/II期臨床階段（CTR20190955），基于前期的積極臨床結(jié)果，其已獲得多項認(rèn)可，包括在美國被FDA授予再生醫(yī)學(xué)先進療法（RMAT）資格和治療多發(fā)性骨髓瘤的孤兒藥資格認(rèn)證；在歐洲被納入EMA優(yōu)先藥物（PRIME）計劃，并于今年4月獲EMA孤兒藥認(rèn)定。

根據(jù)科濟生物官微信息，其將在第62屆美國血液學(xué)會年會（ASH）上展示CT053治療多發(fā)性骨髓瘤最新研究結(jié)果。包括在中國探索性臨床試驗的24個月隨訪、北美Ib期注冊臨床試驗、中國I期注冊臨床試驗結(jié)果。

其中，在中國探索性臨床試驗的24個月隨訪共入組30例受試者，24例接受細(xì)胞輸注。截止2020年6月30日，24例受試者中位隨訪時間達(dá)到17.9月（1.0，25.5月），總緩解率（ORR）為89.5%，完全緩解/嚴(yán)格意義的完全緩解（CR/sCR）率為79.2%，仍有9例受試者持續(xù)處于CR/sCR，進入長期療效隨訪階段。中位無進展生存（mPFS）達(dá)到18.8月（95%CI：10.1-NE），中位持續(xù)緩解（mDOR）為21.8月（95CI%：9.2-NE）。CT053安全可控，耐受性良好，無≥3級的細(xì)胞因子釋放綜合征（CRS）發(fā)生。

在北美開展的CT053的Ib期注冊臨床試驗正在進行，該試驗為單臂、開放、多中心研究設(shè)計，截止2020年7月28日，14例R/R MM接受了CT053細(xì)胞輸注，其中8例接受1.5-1.8×108細(xì)胞，6例接受2.5×108細(xì)胞。14例受試者的耐受性良好，未發(fā)生≥3級CRS，安全性特征與中國探索性研究和同期開展的I期臨床試驗基本一致。前10例至少完成8周療效隨訪的受試者的ORR為100％。在ASH會議上主要研究者將進一步更新臨床研究結(jié)果。

在中國開展的I期注冊臨床試驗截止2020年7月20日，共14例R/R MM受試者接受了CT053單次細(xì)胞輸注，其中3例接受了1.0×108細(xì)胞輸注，11例接受了1.5×108細(xì)胞輸注。14例受試者的整體耐受性良好，未觀察到劑量限制性毒性（DLT），未發(fā)生≥3級CRS，未發(fā)生CRS相關(guān)腦病（CRES），未檢測到抗藥抗體（ADA）。受試者全部獲得至少為PR的緩解，ORR為100%，細(xì)胞在體內(nèi)擴增良好，CAR拷貝持續(xù)檢出時間最長超過6個月，在ASH會議上主要研究者將進一步更新臨床研究結(jié)果。

總體而言，上述三項研究結(jié)果積極，據(jù)科濟生物此前表示，CT053細(xì)胞有潛力成為最好（Best-In-Class）的BCMA CAR-T細(xì)胞治療藥物。

另悉，截止目前，除了CT053，還包括傳奇生物的LCAR-B38M、藥明巨諾的JWCAR029等CAR-T療法均被納入擬突破性藥物品種。(生物谷Bioon.com）

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