武田制藥（Takeda）近日宣布，已向日本厚生勞動?。∕HLW）提交了一份申請，生產和銷售darvadstrocel（開發(fā)代碼：Cx601），用于治療非活動性/輕度活動性管腔克羅恩?。–D）成人患者的復雜肛瘺。

darvadstrocel是一種異基因（或供體來源）擴增脂肪干細胞（eASC）懸浮液，用于治療無活動性或輕度活動性管腔CD成人患者的復雜肛周瘺。darvadstrocel分別于2009年、2017年、2019年在歐盟、美國、日本被授予孤兒藥資格（ODD）。此外，darvadstrocel還被美國FDA授予了治療CD成人患者復雜肛周瘺的再生醫(yī)學先進療法（RMAT）。

在歐盟，darvadstrocel已于2018年3月獲得批準（商品名：Alofisel），用于治療非活動性/輕度活動性管腔CD患者的復雜肛周瘺。darvadstrocel通過局部給藥，用于治療對至少一種常規(guī)療法或生物療法反應不足的CD成人患者的復雜肛周瘺。darvadstrocel應在瘺管處理后使用。

此次申請文件包括2項臨床試驗的數(shù)據(jù)：日本研究Darvadstrocel-3002以及在歐洲和以色列進行ADMIRE-CD試驗。Darvadstrocel-3002是一項多中心、開放標簽、非對照3期研究，在22例日本成人非活動性/輕度活動性管腔CD患者中開展，評估了darvadstrocel治療復雜性肛瘺的有效性和安全性。該研究的結果將在近期的科學會議上公布。ADMIRE-CD是一項隨機、雙盲、對照3期臨床試驗，在212例無活動性/輕度活動性管腔CD成人患者中開展，評估了darvadstrocel治療復雜肛瘺的療效和安全性。

克羅恩?。–D）是消化系統(tǒng)的一種慢性炎癥性疾病，在日本約有7萬人受到影響。CD患者可能會經歷復雜的肛周瘺，可引起劇烈疼痛、腫脹、感染和肛門分泌物。盡管醫(yī)學和外科有了進步，CD中復雜肛周瘺管仍然是臨床醫(yī)生治療的挑戰(zhàn)，并對患者生活質量產生負面影響。（世聯(lián)博研(Bioexcellence)Bioon.com）

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