2018基因編輯與基因治療國際研討會

以CRISPR-Cas9為代表的基因編輯技術(shù)從發(fā)現(xiàn)到應(yīng)用， 至今已經(jīng)走過5年多的時間。毋庸置疑，它開辟了生命醫(yī)學(xué)研究的一個新時代。

首先是以基因編輯技術(shù)為代表的基因治療, 使很多罕見遺傳病有望被治愈，如血友病、杜氏肌營養(yǎng)不良（DMD）癥、地中海貧血癥、亨庭頓舞蹈癥等；其次，基因編輯改造的T細(xì)胞在腫瘤免疫治療上有望實(shí)現(xiàn)規(guī)?；苽?。通用CAR-T有可能成為未來的白血病治療的標(biāo)準(zhǔn)方案之一；第三，基因編輯技術(shù)與干細(xì)胞結(jié)合有望促進(jìn)再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的應(yīng)用，特別是中國科學(xué)家通過基因編輯技術(shù)，首次人工改造出遺傳增強(qiáng)的“超級”干細(xì)胞。

除CRISPR-Cas9外，基因編輯系統(tǒng)的分類與功能進(jìn)一步完善。在原有CRISPR/Cas9系統(tǒng)基礎(chǔ)上，又有一些新的或改進(jìn)的基因編輯技術(shù)出現(xiàn)，以提高其編輯效率，降低脫靶效應(yīng)，使用更安全。

然而，如何規(guī)范基因編輯技術(shù)的合理應(yīng)用，如何促進(jìn)基因編輯技術(shù)的臨床轉(zhuǎn)化，是值得探討的問題。另外也有許多科研工作者和臨床醫(yī)生關(guān)心基因治療的臨床進(jìn)展。為此，世聯(lián)博研(Bioexcellence)將舉辦2018基因編輯與基因治療國際研討會，邀請國內(nèi)外一線專家, 臨床醫(yī)生深入研討，推動交流與合作。