美國西部時間12月1-4日，第60屆美國血液學(xué)會（ASH）年會在美國圣地亞哥召開。ASH是全球血液疾病領(lǐng)域的科學(xué)交流盛會，今年有來自100多個國家的約25,000名血液學(xué)家及相關(guān)專業(yè)人士參會。
會上，深圳普瑞金提供了其編號NCT03661554實驗的最新臨床進(jìn)展，該研究評估了其靶向BCMA的納米抗體CAR-T產(chǎn)品CART-BCMA用于治療治療晚期復(fù)發(fā)性或難治性（R/R）多發(fā)性骨髓瘤（MM）患者的有效性和安全性。
這項研究結(jié)果來自于河南省腫瘤醫(yī)院暨鄭州大學(xué)附屬腫瘤醫(yī)院。公布的數(shù)據(jù)顯示，CART-BCMA的客觀反應(yīng)率（ORR）在1個月時為100%，在4個月隨訪中，嚴(yán)格完全緩解率（sCR）為50%，非常好部分緩解率（VGPR）為50%。
Celgene/bluebird bio、南京傳奇和科濟(jì)生物也在ASH上公布了其靶向BCMA CART治療MM產(chǎn)品的最新數(shù)據(jù)。
ASH公布數(shù)據(jù)：安全有效
在普瑞金這項研究中，19例晚期復(fù)發(fā)性或難治性（R/R）多發(fā)性骨髓瘤患者接受了CART-BCMA治療，患者的中位數(shù)年齡為58歲（42-71歲）。其中9例患者達(dá)到了4周臨床觀察時間。
根據(jù)研究結(jié)果，4周客觀緩解率（ORR）為100%，其中1例患者達(dá)到完全緩解（CR），2例患者達(dá)到嚴(yán)格完全緩解率（sCR），CR / sCR 達(dá)到33.33%，6例患者達(dá)到部分反應(yīng)PR（66.67%）。在持續(xù)隨訪中，4位患者達(dá)到16周臨床觀察時間，其中2名患者保持sCR（50%），2名患者達(dá)到VGPR（50%）。

普瑞金CART-BCMA臨床數(shù)據(jù)（數(shù)據(jù)來源：ASH普瑞金海報）
常見不良事件方面，88.89%的患者（8/9）出現(xiàn)細(xì)胞因子釋放綜合征（CRS），主要為1級（55.56％）。1名患者（11.11%）經(jīng)歷了2級CRS，1名患者（11.11%）經(jīng)歷了3級CRS， 1名患者（11.11%）經(jīng)歷了4級CRS，且所有CRS事件均已解決。僅有1名患者（11.11%）表現(xiàn)出輕微的神經(jīng)毒性。

CART-BCMA產(chǎn)品規(guī)劃：即將IND
多發(fā)性骨髓瘤（MM）是血液系統(tǒng)中第二大常見惡性腫瘤，2017年美國預(yù)計有超過30,200新增MM病例，經(jīng)治療后的5年生存率約為50%。全球市場超過100億美元。
普瑞金的CART-BCMA產(chǎn)品擁有完全自主知識產(chǎn)權(quán)，是依托其強大的納米抗體平臺實現(xiàn)的“納米抗體+CART”的產(chǎn)品轉(zhuǎn)化。利用自主開發(fā)的CMC工藝，普瑞金的CART-BCMA產(chǎn)品親和力更高、穩(wěn)定性更好、免疫原性更低、生產(chǎn)成本也更低。
得益于此，普瑞金已與韓國某制藥公司達(dá)成合作協(xié)議，普瑞金向其授權(quán)CART-BCMA在韓國市場的權(quán)益，成為中國繼南京傳奇之后第二個授權(quán)海外的CAR-T產(chǎn)品。另外，公司正在同步拓展歐美市場商業(yè)合作。目前，該產(chǎn)品正在IND申報中。

普瑞金CART-BCMA結(jié)構(gòu)圖（數(shù)據(jù)來源：ASH普瑞金海報）BCMA行業(yè)：普瑞金數(shù)據(jù)優(yōu)于bluebird
Celgene/bluebird bio和南京傳奇也在2018 ASH上公布了其靶向BCMA CART治療MM產(chǎn)品的最新數(shù)據(jù)。據(jù)其公開數(shù)據(jù)，相比于bluebird，普瑞金在療效與安全性上都有一定優(yōu)勢。（世聯(lián)博研(Bioexcellence)世聯(lián)博研Bioexcellence）

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