致力于癌癥和罕見疾病的基因與細(xì)胞治療的意大利生物技術(shù)公司MolMed近日宣布，獲得了AIFA的授權(quán)，將啟動(dòng)使用自體CD44v6 CAR-T治療急性髓性白血病（AML）和多發(fā)性骨髓瘤（MM）的I-II期臨床研究。AIFA的此次授權(quán)遵循意大利國立衛(wèi)生研究院 - ISS（Istituto SuperiorediSanità）于2019年3月12日表達(dá)的積極技術(shù)觀點(diǎn)。

該多中心的I-II期臨床研究是歐洲項(xiàng)目EURE CART Horizon 2020的一部分，本由MolMed協(xié)調(diào)和贊助。這一臨床研究預(yù)計(jì)有5個(gè)臨床中心參與：兩個(gè)在意大利（米蘭的San Raffaele醫(yī)院臨床試驗(yàn)研究中心以及羅馬的BambinoGesù兒童醫(yī)院），另外三個(gè)在歐洲（西班牙、德國和捷克共和國）。

該研究包括兩個(gè)階段：第一階段涉及成人AML和MM患者，旨在確定臨床方案評(píng)估的最大耐受劑量（MTD）；第二階段，將包括兒童患者，主要目的是評(píng)估大量患者中不同病理情況下CAR-T細(xì)胞的治療活性。

CAR-CD44v6是將CD28和CD3ζ鏈作為細(xì)胞內(nèi)信號(hào)傳導(dǎo)結(jié)構(gòu)域的第二代CAR。此外，CAR-CD44v6具有連接蛋白質(zhì)外部和內(nèi)部部分的特殊間隔區(qū)：人類低親和力神經(jīng)生長因子受體（ΔLNGFR）的刪除形式。

不難發(fā)現(xiàn)，CD44v6之前從未被用作CAR靶點(diǎn)抗原。實(shí)際上，CD44v6不僅在某些血液腫瘤中表達(dá)（如骨髓瘤和白血?。?，而且還表達(dá)于實(shí)體腫瘤（如胰腺癌、頭頸癌等）。

同時(shí)，該候選療法CD44v6 CAR-T還攜帶MolMed專有的自殺基因，旨在增加CAR-T產(chǎn)品的安全性。

MolMed首席執(zhí)行官Riccardo Palmisano表示，“被授權(quán)啟動(dòng)CD44v6 CAR-T臨床研究是我們公司的一個(gè)重要里程碑。我們將利用過去幾年中研究人員的經(jīng)驗(yàn)與努力開發(fā)有前途的CAR-T療法領(lǐng)域中的新管線。

MolMed希望通過開發(fā)完全原創(chuàng)的CAR-T療法確定在這一領(lǐng)域的領(lǐng)先地位。目前來看，CD19 CAR-T只是在B淋巴細(xì)胞血液系統(tǒng)疾病的治療中表現(xiàn)良好。我們的CD44v6 CAR-T針對(duì)完全不同的靶點(diǎn)，在血液和實(shí)體腫瘤中都表達(dá)，同時(shí)存在自殺基因以增加安全性。

我們相信，基于我們的能力以及不斷致力于新型基因和細(xì)胞療法的研究、開發(fā)與生產(chǎn)，臨床研究第一階段的結(jié)果將會(huì)滿足我們的期待。當(dāng)然，還有臨床研究者以及患者的期待。”(生物谷Bioon.com）

小編推薦會(huì)議 2019（第十屆）細(xì)胞治療國際研討會(huì)

http://meeting.bioon.com/2019cell-therapies?__token=liaodefeng