開發(fā)病毒感染性疾病CRISPR療法的Excision BioTherapeutics宣布FDA已接受EBT-101的IND申請，EBT-101的首次人體I/II期臨床試驗(yàn)即將啟動(dòng)，用以評估EBT-101對HIV患者的安全性、耐受性和有效性。

EBT-101是一款CRISPR體內(nèi)療法，利用腺相關(guān)病毒（AAV）提供一次性治療，目的是功能性治愈HIV感染。

臨床前研究已證明EBT-101能夠在人類原代細(xì)胞系和非人類靈長類動(dòng)物等模型中切除HIV前病毒DNA。前病毒DNA是指RNA病毒進(jìn)入宿主細(xì)胞后會(huì)從RNA逆轉(zhuǎn)錄出DNA，所產(chǎn)生的DNA形態(tài)的病毒稱為前病毒。

EBT-101采用CRISPR-Cas9和兩個(gè)向?qū)NA靶向HIV基因組內(nèi)的3個(gè)位點(diǎn)，目的是切除大部分HIV基因組并最大限度地減少潛在的病毒逃逸。

Excision的CEO Daniel Dornbusch表示：“雖然抗病毒治療可以控制HIV感染，但患者需要終生治療，不僅會(huì)引起副作用，而且抗病毒治療不具功能性治愈HIV感染的可能性。EBT-101的IND申請被接受代表了Excision的一個(gè)重要里程碑，我們期待在今年晚些時(shí)候啟動(dòng)EBT-101的I/II期臨床試驗(yàn)。”

根據(jù)醫(yī)藥魔方NextPharma數(shù)據(jù)庫，截至2021年9月17日，全球已進(jìn)入臨床的HIV基因編輯療法共有2個(gè)項(xiàng)目，包括SangamoTherapeutics的SB-728-T、北京大學(xué)和307醫(yī)院合作研發(fā)的CRISPR-edited CCR5-ablated HSPCs，這兩款藥物的靶點(diǎn)都是CCR5，前者使用的是鋅指核酸酶編輯工具，后者是CRISPR工具。(生物谷世聯(lián)博研Bioexcellence）

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