2022-05-27至2022-05-28
上海
使用脂質納米顆粒（LNP）遞送的mRNA疫苗在抗擊COIVD-19大流行中獲得巨大成功，同時也突出了mRNA技術的醫(yī)療和社會效益。不僅如此，mRNA還可以用來誘導細胞產生外源蛋白，用于免疫治療和基因編輯等等。在基因編輯中，確保病變細胞中特定的目標編輯和避免改變其他非目標細胞的基因組是至關重要的。值得注意的是，通過靜脈注射輸送的LNP有很大一部分（30-90%）會富集在肝臟中，這阻礙了非病毒載體在肝...
microRNAs能通過靶向作用細胞質中mRNAs的3′-UTR在沉默基因表達方面扮演著重要角色，然而，最近多項研究結果表明，miRNAs在細胞核基因表達的調節(jié)上扮演著重要作用，因為其在細胞核中的豐富較高。近日，一篇發(fā)表在國際雜志PLOS One上題為“Nuclear microRNA-466c regulates Vegfa expression in response to hypoxia”的...
近年來，mRNA作為新型制藥技術，短時間內在傳染性疾病及腫瘤治療領域取得了突破性進展。然而，如何將mRNA安全、高效地遞送到特定靶細胞并保護其免于降解是目前開發(fā)mRNA藥物面臨的主要挑戰(zhàn)之一。理想的遞送載體必須是安全的、穩(wěn)定的和器官特異性的。脂質納米顆粒（LNP）是臨床上最先進的mRNA載體。截至2021年6月，所有正在研制或批準臨床使用的新冠mRNA疫苗均采用LNP遞送系統(tǒng)。LNP為mRNA遞送...
常規(guī)的基因治療是將正?；虻腸DNA序列或是有治療價值的基因（例如，CRISPR相關的基因編輯工具）通過一定的方式導入人體靶細胞內，達到替代或者修復內源缺陷基因、治療疾病的目的。遞送基因非生理水平或者異位表達都可能會導致毒性副作用。盡管基因編輯可以實現生理水平的基因表達水平，但基因編輯工具的編碼基因過大和免疫原性仍然是巨大的挑戰(zhàn)。無義突變，即蛋白編碼序列中，有義密碼子變?yōu)樘?..
乳腺癌，是女性中最常見的癌癥，而在2020年，乳腺癌取代肺癌，已成為全球第一大癌癥，WHO國際癌癥研究署（IARC）發(fā)布的2020年全球最新癌癥負擔數據顯示，2020年全球乳腺癌新發(fā)病例高達226萬例，死亡68萬例。在我國，乳腺癌的發(fā)病率也在逐年提升，據WHO預測，2020年中國新增乳腺癌病例高達41萬。乳腺癌大多預后良好，但是大約15%的乳腺癌為三陰性乳腺癌（TNBC），這類乳腺癌由...
年齡可能只是一個數字，但這個數字往往會帶來一些不必要的副作用，從骨質疏松、肌肉變弱到心血管疾病和癌癥的風險增加。如今，在一項新的研究中，來自美國沙克生物研究所和Genentech公司的研究人員證實他們可以通過將中老年小鼠的細胞部分地重置到更年輕的狀態(tài)，安全有效地逆轉它們的衰老過程。相關研究結果于2022年3月7日在線發(fā)表在Nature Aging期刊上，論文標題為“In vivo partial ...
以CRISPR/Cas9為代表的基因編輯技術，大大加速了基因治療的快速發(fā)展，為許多原本無藥可醫(yī)的遺傳疾病帶來了巨大的希望。2021年6月，諾獎得主詹妮弗·杜德娜（Jennifer Doudna）創(chuàng)立的 Intellia Therapeutics 公司開發(fā)的治療轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性（ATTR）的CRISPR基因編輯療法 NTLA-2001，在6名患者的臨床試驗中安全有效。這也...
腫瘤的發(fā)生是一個復雜的過程，由連續(xù)的遺傳和表觀遺傳改變引起。過去的幾十年證明免疫系統(tǒng)影響腫瘤的發(fā)生、進展和轉移。盡管越來越多的免疫療法被發(fā)現，但只有很小一部分是有效的。長鏈非編碼RNA (Long non- coding RNAs, lncRNAs)是一類大于200個核苷酸的單鏈RNA分子，是腫瘤和免疫學分子網絡的重要組成部分。越來越多的研究集中在lncRNAs與腫瘤免疫治療之間的聯系。然而，深入...
血管鈣化(VC)是磷酸鈣在血管內的積聚。VC被認為是心血管疾病(CVD)的獨立危險因素，并導致血管僵硬，最終導致心肌肥厚和缺血。盡管在骨質疏松癥和慢性腎臟病(CKD)患者中使用的幾種治療方法已被證明對VC的控制有效，但VC的患病率仍在繼續(xù)增加。因此，有必要研究新的治療靶點來治療VC患者。最近，有幾個報道描述了環(huán)狀RNA(CircRNAs)在各種疾病中的調控。然而，CircRNAs在VC中的作用還沒...
CRISPR-Cas系統(tǒng)已經被廣泛開發(fā)并應用于各類細胞和組織的遺傳或表觀遺傳編輯，相關技術亦被逐步用于農業(yè)育種、人類疾病治療及生物能源生產等方面，是未來生物科技發(fā)展的重要領域。但經過近十年的研究，僅有Cas9和Cas12a這兩類酶能被用作高效的基因編輯工具。其中，常用的SpyCas9和AsCas12a蛋白分子量大，超過1300個氨基酸，極大地影響了細胞轉染效率和可用于蛋白質工程編輯的自...
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